醫(yī)療器械臨床試驗樣本量的計算，很大程度決定了樣本對總體的統(tǒng)計學(xué)表征意義，同時，也很大程度決定了醫(yī)療器械臨床試驗總體費用和時間周期。
引言：醫(yī)療器械臨床試驗樣本量的計算，很大程度決定了樣本對總體的統(tǒng)計學(xué)表征意義，同時，也很大程度決定了醫(yī)療器械臨床試驗總體費用和時間周期。
醫(yī)療器械臨床試驗方案設(shè)計過程中，醫(yī)療器械臨床試驗樣本量的估算是必不可少的過程。樣本量估算的結(jié)果直接決定了研究的可行性，是幫助我們探討臨床研究是否成功的關(guān)鍵手段，當然合理的樣本量估算也是倫理的重要要求之一。
醫(yī)療器械臨床試驗樣本量確定的相關(guān)要素包括臨床試驗的設(shè)計類型和比較類型、主要評價指標的類型（定量指標或定性指標）、臨床上認為有實際意義的界值δ（如適用）、主要評價指標的相關(guān)參數(shù)（如預(yù)期有效率、均值、標準差等）、Ⅰ類錯誤率α和Ⅱ類錯誤率β以及預(yù)期的受試者脫落比例等。
臨床主要評價指標的相關(guān)參數(shù)依據(jù)已公開發(fā)表的資料或探索性試驗的結(jié)果來估算，需要在臨床試驗方案中明確這些估計值的來源依據(jù)。如主動脈覆膜支架的非劣效試驗設(shè)計，一般建議α取雙側(cè)0.05，β不大于0.20。
臨床試驗樣本量估算所需考慮的關(guān)鍵信息有：
01.樣本量計算公式滿足統(tǒng)計學(xué)方法的要求。
02.參與核心結(jié)論分析的具體指標（變量）有哪些？
2.1如果主要療效評價指標定為“術(shù)后1年內(nèi)累計復(fù)發(fā)率”，但是既不知道新術(shù)式1年內(nèi)的累計復(fù)發(fā)率到底能降到多少，也沒有相關(guān)的文獻支持，那該怎么辦？
比較簡單的辦法是，找找過去對同一疾病術(shù)式的改進，看看大概能在原來的基礎(chǔ)上提升多少。如果沒有針對同一疾病相關(guān)的術(shù)式研究，可以找相類似疾病的數(shù)據(jù)。其次是選擇臨床意義相近的其他指標結(jié)果，復(fù)發(fā)率改為1年間功能。
2.2注意區(qū)分不同指標間的細微差別，避免不同指標的混淆。
“復(fù)發(fā)率”和“1年復(fù)發(fā)率”的概念是有區(qū)別的，如果沒有1年復(fù)發(fā)率可以根據(jù)其他的復(fù)發(fā)率來進行推算。
03.對將會收集到的核心指標分布特征的預(yù)期
3.1來自可靠文獻的數(shù)據(jù)
盡量找到相似的文獻，如果參數(shù)剛好對應(yīng)的上，那么我們只需要把文獻報道的結(jié)果引用過來就好了。一般原則為：
a. 有限使用國內(nèi)患者為對象的研究結(jié)果；
b. 在a的基礎(chǔ)上，盡量選擇證據(jù)等級高的研究；
c. 有限使用今年發(fā)表的研究結(jié)果。
3.2根據(jù)文獻簡介推斷出樣本量
一般在無法直接獲得文獻數(shù)據(jù)的時候，通過多篇文獻包含的信息來推斷出樣本量，如2.1所舉的例子相同，可以通過多年復(fù)發(fā)率的文獻來推斷新1年復(fù)發(fā)率的指標。
3.3根據(jù)專家咨詢法（德爾菲法）進行推斷
通過廣泛咨詢專家的方法，開展設(shè)計討論會的形式，通過引入更多專家來進行決策，提高數(shù)值的可靠度。
3.4開展預(yù)實驗或采用更為靈活的設(shè)計類型
如果確實無法預(yù)估，也沒有任何的文獻數(shù)據(jù)支持的話，可以采用（1）開展預(yù)試驗；（2）探索性研究，多設(shè)計幾個中期分析點，根據(jù)中期分析的結(jié)果明確后續(xù)是否繼續(xù)進行；（3）采用適應(yīng)性設(shè)計。
醫(yī)療器械臨床試驗樣本量的確認除了考慮以上要素，還應(yīng)參考《醫(yī)療器械臨床試驗設(shè)計指導(dǎo)原則》及相關(guān)技術(shù)指導(dǎo)原則及法規(guī)規(guī)范要求，對于相關(guān)指導(dǎo)原則中對于樣本量有明確規(guī)定的醫(yī)療器械，還需考慮按照指導(dǎo)原則中的相應(yīng)要求。